Dossier Gentherapie

Gentherapie is enorm in ontwikkeling. De verwachting is dat er de komende jaren meerdere gentherapieën per jaar op de markt zullen komen. Wat zijn de voor- en nadelen van deze technologie, wat zijn de behandelmogelijkheden en hoe verloopt het proces richting marktintroductie? Lees het in ons online dossier.

Dit online dossier Gentherapie is ontwikkeld op initiatief van de VSOP en de Patiëntenfederatie Nederland. Het werd geschreven door dr. Mariëtte Driessens (beleidsmedewerker onderzoek bij de VSOP), Piter Bosma (universitair hoofddocent liver directed gene therapy bij Amsterdam UMC, en bestuurslid bij de NVGCT), Gerard Wagemaker (emeritus hoogleraar hematologie Erasmus Universiteit en bestuurslid bij de NVGCT). De redactie van het dossier werd gedaan door Ben Hamel (emeritus hoogleraar Klinische Genetica en bestuurslid bij BWM) en Astrid van de Graaf (redacteur). Ook Michiel Coppens, vasculair geneeskundige AmsterdamUMC en patiëntvertegenwoordigers Marjolein Bos, Anneke Jansen en Ria Broekgraaden hebben input geleverd. Dit dossier werd gepubliceerd op 11 maart 2020.

Dit dossier bespreekt alleen de gentherapieën op basis van adeno-associated virus en lentivirus, en niet de anti-sense-oligonucleotidentechnologie, en niet gene editing, bijvoorbeeld met Crispr-Cas, waarbij het gen zelf wordt gecorrigeerd.